Целью программы является разработка инновационных генотерапевтических стратегий и инструментов редактирования генома для лечения наследственных заболеваний, создание моделей и технологий направленной регуляции экспрессии генов для применения в биомедицине. Программа направлена на создание прототипов препаратов, эффективных стратегий диагностики и лечения заболеваний, не поддающихся стандартной терапии. Основные направления включают генную терапию врожденных иммунодефицитов и миодистрофии Дюшенна, создание животных моделей нейродегенеративных заболеваний и тестирование прототипов препаратов на этих моделях, а также разработку эффективных систем доставки геномных редакторов и создание новых генетических технологий на основе белков-аргонавтов и эпигенетических редакторов.
Кроме того, целью программы является поддержка и развитие ведущих лабораторий ИБГ РАН и МГУ, проводящих исследования в области генетических технологий, и подготовка научных кадров мирового уровня в этой области.
Реализуются следующие мероприятия Федеральной программы:
Мероприятие 1 «Создание и развитие на базе научных и образовательных организаций лабораторий и центров, осуществляющих исследования в области генетических технологий, в частности технологий генетического редактирования, и их техническая поддержка»
Мероприятие 2 «Проведение научных исследований и разработок с применением генетических технологий, включая разработку и внедрение биологических препаратов, диагностических систем и иммунобиологических средств для сферы здравоохранения, а также биотехнологий для сельского хозяйства и промышленности»
2.1. Генная терапия врожденных ошибок иммунитета.
2.2. Поиск эффективной терапии миодистрофии Дюшенна и ее тестирование на созданных ранее моделях в животных.
2.3. Создание лабораторных моделей наследственных форм нейродегенеративных заболеваний человека и поиск эффективной терапии на основе подавления экспрессии гена-мишени.
2.4. Разработка инструментов для регуляции экспрессии генов на основе CRISPR-dCas9 и для доставки геномных редакторов в клетки человека ex vivo и in vivo с целью создания прототипов генотерапевтических препаратов.
2.5. Белки-аргонавты прокариот, их применение в биомедицине.
2.6. Разработка методов управления структурой 3Д-генома для решения биомедицинских задач.
Мероприятие 3 «Подготовка высококвалифицированных кадров».
РЕЗУЛЬТАТЫ ВЫПОЛНЕНИЯ ПРОГРАММЫ
