В лаборатории ведутся научные разработки генной терапии для лечения орфанных заболеваний. Основное направление исследований - детские мышечные и неврологические заболевания такие как миодистрофия Дюшенна, GNAO1 эпилепсия и FLNC кардиомиопатия. Создаются клеточные и мышиные модели заболеваний человека. В качестве терапевтических подходов применяется заместительная генная терапия, экзон-скиппинг и генная супрессия с помощью РНК-интерференции. Для доставки генотерапевтических конструкций в таргетные органы и ткани используются аденоассоциированные вирусы (ААВ) различных серотипов. Очищенные частицы ААВ высокого титра получают на базе лаборатории по масштабируемому протоколу.
Заведующий лабораторией

научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеваний
заведующий лаборатории
-
E-mail:m.bardina.marlin@gmail.com
-
ORCID:0000-0003-1976-4767
-
ResearcherID:P-8147-2015
Научные интересы:
генная терапия, орфанные заболевания, аденоассоциированные вирусы,
вирусные вектора, молекулярная вирусология
Общая информация
Сотрудники
-
кандидат биологических наук
научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеваний
заведующий лабораторииБардина Марьяна Владимировнаm.bardina.marlin@gmail.com -
кандидат биологических наук
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийВасильева Светлана Геннадьевнаvassilievasvetlana@gmail.com -
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийСкопенкова Виктория Валерьевнаv.silina.marlin@gmail.com
-
младший научный сотрудник лаборатория моделирования и терапии наследственных заболеванийСтарикова Анна Вячеславовнаanvstarikova@gmail.com
-
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийШмидт Анна Андреевнаa.shmidt.marlin@gmail.com
-
научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийЕгорова Татьяна Владимировнаegorovatv@genebiology.ru
-
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийДженкова Марина Александровнаm.dzhenkova.marlin@gmail.com
-
кандидат биологических наук
научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийПоликарпова Анна Вадимовнаa.polikarpova.marlin@gmail.com -
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийВеляев Олег Александровичo.velyaev.marlin@gmail.com(925) 622 5564
-
младший научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийЛунев Евгений Андреевичe.lunev.marlin@gmail.com(900) 567 8269
-
младший научный сотрудник Лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийЛучкина Екатерина Антоновнаe.luchkina.marlin@gmail.com
-
старший лаборант-исследователь лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийЛогинов Вячеслав Алексеевичv.loginov.marlin@gmail.com
-
кандидат биологических наук
научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийШубина Мария Юрьевнаm.shubina.marlin@gmail.com -
кандидат биологических наук
научный сотрудник лаборатории моделирования и терапии наследственных заболеванийКлементьева Наталия Владимировнаnvklementieva@gmail.com
Избранные публикации
Текущие гранты
Фонд |
Название |
---|---|
РНФ |
Создание мышиных моделей миодистрофии Беккера с целью предсказания эффективности терапии для пациентов с миодистрофией Дюшенна, вызванной мутациями в N-концевом актин-связывающем домене |
Дополнительная информация
В 2014 году среди российских пациентов с МДД была впервые обнаружена мутация в гене дистрофина охватывающая экзоны с 8 по 34. С помощью системы CRISPR/Cas9 для редактирования генома была создана мышиная модель, воспроизводящая описанную мутацию. Мутация приводит к сдвигу рамки считывания и полному отсутствию дистрофина у модельных животных, в связи с чем у животных проявляется весь спектр фенотипических отклонений- некроз скелетных мышц и замещение соединительной и жировой тканью, развитие кардиомиопатии, повышение уровня креатинфосфаткиназы в крови и уменьшение силы и выносливости скелетных мышц. Описанная модель используется для тестирования экзон-скиппинга как возможного лечения МДД.